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唯一纯CBD药物Epidiolex申请第3种适应症!

以下文章来源于美瑞健康 ,作者美瑞健康

大麻素CBD(大麻二酚)应对各种身体问题的“传说”我们已知道不少,从护肤、减压助眠、止疼、抗各类疾病,CBD近几年被万众瞩目。不过,科学的验证过程总是严谨而缓慢的,真正作为药物上市(欧美)的CBD药品只Epidiolex/Epidyolex一种。值得庆幸的是, 大麻素药物目前虽是少数,但越来越多的研究和进展在不断给我们带来惊喜。

近日,英国制药公司GW Pharma为其CBD药品 Epidyolex向欧洲药品管理局(EMA)申请批准该药用于治疗结节性硬化综合症(TSC)相关的癫痫发作 。在上个月,GW公司同样向美国食品和药物管理局(FDA)提交了一份补充新药申请,寻求批准该药(美国市场商品名:Epidiolex)用于上述相同的适应症。

如果获得批准,这将是GW 的Epidiolex第三个获得许可的适应症。

结节性硬化综合症(TSC)

结节性硬化症(TSC)是一种罕见的、严重的、儿童期发生的遗传性疾病,导致大部分良性肿瘤在人体重要器官(包括脑,皮肤,心脏,眼睛,肾脏和肺)中生长。结节性硬化症(TSC)影响到全球近100万人。在全球范围内,每天至少有2例TSC婴儿诞生,估计每6000个新生儿中就有一个。

癫痫是TSC最常见的神经学特征,多达三分之二的TSC患者会经历药物难治性癫痫发作。因此, 要解决与TSC相关癫痫发作,对新的治疗方法存在着非常大的需求。

来自III期临床研究的数据显示,与安慰剂相比, Epidiolex显著减少了TSC相关的难治性癫痫发作(包括局灶性和全身性),并改善了患者的整体状况 。如果获得批准,Epidiolex将为TSC患者群体提供一个重要的治疗选择。

结果显示,研究达到了主要终点,与安慰剂组相比, Epidiolex治疗组TSC相关癫痫发作频率显著降低 :Epidiolex 25mg/kg/天治疗组、50mg/kg/天治疗组相对基线分别降低49%、48%,安慰剂组降低29%(p=0.0009,p=0.00118)。

所有关键次要终点的结果均支持对主要终点的影响。具体为:

(1) 与安慰剂组相比,Epidiolex治疗组有更高比例的患者癫痫发作减少50%或更大幅度的减少 (25mg/kg/天组为36%、50mg/kg/天组为40%,安慰剂组为22%,p=0.0692和p=0.0245)。

(2)与安慰剂组相比, 2种剂量Epidiolex治疗组均有48%的患者总发作频率 (包括局灶性感觉和癫痫痉挛) 经历了更大幅度的减少 ,安慰剂组为27%(p=0.0013和p=0.0018)。

(3)根据患者/照料者总体印象(S/CGIC)问卷调查结果, Epidiolex 25mg/kg/天组、Epidiolex 50mg/kg/天组报告整体状况得到 改善的比例分别为69%、62% 、安慰剂组为39%(p=0.0074和p=0.0580)。

(4)额外的分析显示, Epidiolex治疗患者与安慰剂患者相比在复合局灶性癫痫发作方面经历了更大幅度的减少 (25mg/kg/天治疗组、50mg/kg/天治疗组患者比例分别为52%、50%,安慰剂组比例为32%,p=0.0076和p=0.0116)。

该研究中观察到的安全概况与之前的研究结果一致, 没有发现新的安全风险 。不良事件(AE)发生率在25mg/kg/天组为93%、50mg/kg/天组为100%、安慰剂组为95%。两种剂量都具有可接受的安全性,25 mg/kg/天的不良事件少于50 mg/kg/天。最常见的不良反应是腹泻、食欲下降和嗜睡。

Epidiolex

Epidiolex这款CBD药物在2018年6月获得美国FDA批准上市,用于辅助治疗与Lennox-Gastaut综合征(LGS)和Dravet综合征(DS)相关的癫痫。2019年9月Epidyolex在欧洲获得欧洲药品管理局(EMA)批准上市,同样用于治疗上述两种疾病相关的癫痫发作。

在美国和欧盟, Epidyolex/Epidiolex均被授予了治疗DS、LGS、TSC相关癫痫发作的孤儿药资格,每一种都是罕见的、严重的、儿童期发病的药物难治性癫痫类型。

Lennox-Gastaut综合征(LGS)

Lennox-Gastaut综合征(LGS),是一种与年龄有关的隐源性或症状性全身性癫痫综合征,即年龄依赖性癫痫性脑病的一种类型。其特点为发病年龄早,幼儿时期起病,发作形式多样,智力发育受影响,治疗较困难。是一种严重的癫痫类型。

Dravet综合征

Dravet综合征又称婴儿重症肌阵挛型癫痫(severe myoclonic epilepsy of infancy,SMEI),是一种在婴儿期出现症状的发育性及癫痫性脑病【1】,通常由高温或发热诱发,发病通常始于婴儿约六个月大。Dravet综合征是一种罕见的遗传疾病,估计每20,000-40,000新生儿中有1例【2】。该病具有发病年龄早,发作类型多样,发作频率高,智能损害严重,药物治疗效果差等特点。预后较差,几乎所有患儿都有认知损伤。

最近,用Epidiolex治疗Dravet综合征完成临床三阶段的试验结果报告也正式发表在美国医学会发起的JAMA神经学杂志上【3】。

瑞典哥德堡大学萨勒格伦医学院的Elinor Ben-Menachem教授说:

“ LGS和Dravet综合征是儿童期癫痫的两种最严重,最难以治疗的形式,很少有患者能完全控制癫痫发作。 Epidyolex获批上市给患者和家属带来希望,是很有潜力的药物,可以更好地控制癫痫发作,提高患者生活质量。”

GW公司

GW公司创立于1998年,是一家英国生物制药公司,专研大麻处方药的发现、开发和商业化,推出了全球首个植物来源的大麻素处方药Sativex(nabiximols)。Epidiolex用于Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征的治疗,其他产品大多处于II期和I期临床开发阶段,用于治疗胶质瘤、成人癫痫、2型糖尿病和精神分裂症等。


纵观全球,除了GW公司外,已有多家大型公司入局大麻制药,针对神经疾病、疼痛、皮肤病、癌症、炎症、眼病及其他疾病展开研究和试验。详情可查看美瑞行业分析文章:

我们分析了全球30家大麻制药公司,发现……

参考资料

【1】丁洁,王琳.121种罕见病知识读本.北京:中国健康传媒集团中国医药科技出版社,2019

【2】Hurst, Daniel L. Epidemiology of Severe Myoclonic Epilepsy of Infancy. Epilepsia. August 1990, 31 (4): 397–400. PMID 1695145. doi:10.1111/j.1528-1157.1990.tb05494.x.

【3】Dose-Ranging Effect of Adjunctive Oral Cannabidiol vs Placebo on Convulsive Seizure Frequency in Dravet SyndromeA Randomized Clinical Trial. https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2762458

【4】生物谷,首个植物来源大麻素新型抗癫痫药!Epidyolex欧洲申请新适应症,治疗结节性硬化症(TSC)相关癫痫 http://news.bioon.com/article/6751988.html#

【5】BioSpace, GW Pharmaceuticals submits Type II Variation Application to the European Medicines Agency (EMA) to expand the use of EPIDYOLEX®, (cannabidiol) oral solution, for the treatment of seizures associated with Tuberous Sclerosis Complex (TSC).

编辑:采麻者
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