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治癫痫“神药”—大麻素药Epidiolex即将“升级”

2020年02月24日讯,英国制药公司GW Pharma及其美国子公司Greenwich Biosciences宣布,已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了大麻素药物Epidiolex口服液体制剂的一份 补充新药申请(sNDA) 。该sNDA申请扩充Epidiolex标签的适应症,增加“ 治疗由结节性硬化症(TSC)引发的癫痫 ”。

英国制药公司GW Pharma是大麻素处方药研发、商业化领域的全球领导者,其 Epidiolex可谓是最知名的大麻素药物Epidiolex(欧洲名为:Epidyolex)是一种口服的、高纯度CBD提取物液体制剂,CBD是一种来自大麻植物的非精神类成分,对于神经系统具有多种药理作用。大量的研究表明,CBD具有明显的抗癫痫和抗惊厥活性,相比现有抗癫痫药物副作用更少。目前Epidiolex在美国、欧盟已经被批准用于治疗与 Lennox-Gastaut综合征和Dravet综合征相关的癫痫发作

结节性硬化症( TSC )是一种罕见的、严重的、儿童期发生的遗传性疾病。 在全球范围内,每天至少有2例TSC婴儿诞生,估计每6000个新生儿中就有一个。癫痫是TSC最常见的神经学特征,多达三分之二的TSC患者会经历药物难治性癫痫发作, 在解决与TSC相关癫痫发作方面,对新的治疗方法存在着重大需求 。约85%的TSC患者存在癫痫,并可能发展为对药物难治。超过60%的TSC患者不能通过标准治疗如抗癫痫药物、癫痫手术、生酮饮食或迷走神经刺激等来控制癫痫发作,相比之下,30-40%的无TSC的癫痫患者是耐药的。

来自III期临床研究的数据显示,与安慰剂相比,Epidiolex显著减少了TSC相关的难治性癫痫发作(包括局灶性和全身性),并改善了患者的整体状况。 如果获得批准,Epidiolex将为TSC患者群体提供一个重要的治疗选择。

此次sNDA基于一项随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究的结果。 该研究共入组了224例(年龄1-65岁)被确诊为对治疗有抵抗(难治性)的TSC患者,这些患者被随机分配接受Epidiolex 25mg/公斤/天(n=75)、Epidiolex 50mg/公斤/天(n=73)、安慰剂(n=76),治疗16周(4周滴定期、12周维持期)。主要终点是治疗期间Epidiolex与安慰剂相比TSC相关局灶性和全身性癫痫发作频率相对基线的百分比变化。关键的次要终点包括:癫痫发作减少≥50%的患者比例、总发作频率(包括局灶性感觉和癫痫痉挛)减少≥50%的患者比例,受试者/照料者整体状况变化的总体印象(S/CGIC)。

结果显示,研究达到了主要终点,与安慰剂组相比, Epidiolex治疗组TSC相关癫痫发作频率显著降低 :Epidiolex 25mg/kg/天治疗组、50mg/kg/天治疗组相对基线分别 降低 49%、48% ,安慰剂组降低29%(p=0.0009,p=0.00118)。

所有关键次要终点的结果均支持对主要终点的影响。具体为:(2)与安慰剂组相比, Epidiolex治疗组有更高比例的患者癫痫发作减少50%或更大幅度的减少 (25mg/kg/天组为36%、50mg/kg/天组为40%,安慰剂组为22%,p=0.0692和p=0.0245)。(2)与安慰剂组相比, 2种剂量Epidiolex治疗组均有48%的患者总发作频率(包括局灶性感觉和癫痫痉挛)经历了更大幅度的减少 ,安慰剂组为27%(p=0.0013和p=0.0018)。(3)根据患者/照料者总体印象(S/CGIC)问卷调查结果,Epidiolex 25mg/kg/天组、Epidiolex 50mg/kg/天组报告 整体状况得到改善的比例分别为69%、62%、 安慰剂组为39%(p=0.0074和p=0.0580)。(4)额外的分析显示,Epidiolex治疗患者与安慰剂患者相比在 复合局灶性癫痫发作方面经历了更大幅度的减少 (25mg/kg/天治疗组、50mg/kg/天治疗组患者比例分别为52%、50%,安慰剂组比例为32%,p=0.0076和p=0.0116)。

该研究中观察到的安全概况与之前的研究结果一致, 没有发现新的安全风险 。不良事件(AE)发生率在25mg/kg/天组为93%、50mg/kg/天组为100%、安慰剂组为95%。两种剂量都具有可接受的安全性,25 mg/kg/天的不良事件少于50 mg/kg/天。最常见的不良反应是腹泻、食欲下降和嗜睡。

Epidiolex荣誉集于一身

在美国,Epidiolex口服液体制剂于2018年6月获得FDA批准,用于2岁及以上患者,辅助治疗与Lennox-Gastaut综合征(LGS)和Dravet综合征(DS)相关的癫痫。在欧盟,Epidyolex于2019年6月获批上述相同的适应症。LGS和DS是2种罕见的、严重的、儿童期发病的癫痫,也是最难以治疗的癫痫类型。在美国,FDA之前已授予Epidiolex治疗LGS和DS的罕见儿科疾病孤儿药地位。此外,FDA还授予了Epidiolex治疗DS的快速通道地位。在欧洲,Epidyolex也被EMA授予了治疗LGS和DS的孤儿药地位。

Epidiolex/Epidyolex是美欧批准治疗癫痫的首个植物来源大麻素药物,也是首个新型抗癫痫药物(AED)。业界对该药的商业前景十分看好。科睿唯安此前预测,该在2022年的销售额将达到12亿美元。

目前,GW制药公司正在开发Epidiolex/Epidyolex用于治疗其他罕见病。GW公司推出了全球首个植物来源的大麻素处方药 Sativex ,该药在美国以外的许多多家被批准,用于治疗 多发性硬化症的痉挛 ;该公司正在推进Sativex的一个后期项目,以寻求FDA批准。 该公司管线中有一系列大麻素候选产品,包括治疗癫痫、自闭症、胶质母细胞瘤、精神分裂症的化合物。

原文出处:Pharmaceuticals and Greenwich Biosciences Submit Supplemental New Drug application to U.S. FDA for Epidiolex? (cannabidiol) for the Treatment of Tuberous Sclerosis Complex

(生物谷BIOON编译)

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